Calcul de la puissance et de la taille de l'échantillon pour obtenir un bénéfice net supplémentaire dans les analyses coût-efficacité avec applications aux essais menés par le Groupe canadien des essais sur le cancer

BMC Medical Research Methodology volume 23, Numéro d'article : 179 (2023) Citer cet article

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Historiquement, les calculs a priori de puissance et de taille d’échantillon n’ont pas été systématiquement effectués dans le cadre d’analyses coût-efficacité (ACE), en partie à cause de l’absence de données publiées sur la corrélation et la variance du coût et de l’efficacité, qui sont essentielles aux calculs de puissance et de taille d’échantillon. Il est important de noter que la corrélation empirique entre le coût et l'efficacité n'a pas été examinée en ce qui concerne l'estimation du rapport qualité-prix dans la littérature clinique. Par conséquent, il n’est pas bien établi si les études coût-efficacité intégrées dans les essais contrôlés randomisés (ECR) sont sous-puissantes ou trop puissantes pour détecter les changements d’optimisation des ressources. Cependant, des lignes directrices récentes (telles que celles de l'ISPOR) et des agences de financement ont suggéré que la taille de l'échantillon et les calculs de puissance devraient être pris en compte dans les EEC intégrées aux essais cliniques.

Nous avons examiné tous les ECR menés par le Groupe canadien des essais sur le cancer avec une analyse coût-efficacité intégrée. La variance et la corrélation entre l'efficacité et les coûts ont été dérivées des données des essais originaux. La méthode du bénéfice net supplémentaire a été utilisée pour calculer la puissance de l’analyse coût-efficacité, en explorant d’autres corrélations et valeurs de volonté de payer.

Nous avons identifié quatre essais à inclure. Nous avons observé qu’un scénario hypothétique de coefficient de corrélation nul entre coût et efficacité conduisait à une estimation prudente de la taille de l’échantillon. L'analyse coût-efficacité n'était pas suffisamment puissante pour détecter des changements dans l'optimisation des ressources dans deux essais, avec un consentement à payer de 100 000 $. Sur la base de nos observations, nous présentons six considérations pour les futures évaluations économiques et un programme en ligne pour aider les analystes à inclure a priori la taille de l'échantillon et les calculs de puissance dans les futurs essais cliniques.

La corrélation entre le coût et l'efficacité a eu un impact potentiellement significatif sur la puissance et la variance des estimations de l'optimisation des ressources dans les analyses coût-efficacité examinées. Par conséquent, les six considérations et le programme en ligne peuvent faciliter les calculs de puissance a priori dans les analyses coût-efficacité intégrées dans les futurs essais cliniques.

• Les analystes peuvent utiliser le programme en ligne présenté dans la présente étude pour examiner la puissance a priori des analyses coût-efficacité.

• Les analystes pourraient potentiellement appliquer les considérations présentées dans ce document lors de la phase de planification des futures analyses coût-efficacité.

Rapports d'examen par les pairs

Le coût croissant des agents anticancéreux au cours des deux dernières décennies a suscité des discussions dans la littérature concernant la valeur des nouvelles thérapies anticancéreuses [1]. Plus précisément, des préoccupations dans la littérature ont été présentées en raison des bénéfices de survie disproportionnellement modestes des nouveaux agents thérapeutiques contre le cancer, par rapport aux augmentations substantielles des coûts [2]. Cependant, les essais anticancéreux de phase III sont classiquement conçus pour détecter des améliorations de l'efficacité et pas nécessairement des changements dans le rapport qualité-prix [3, 4].

Actuellement, les CEA intégrées aux essais sur le cancer sont généralement réalisées sans calcul formel de taille d’échantillon et de puissance [5]. Cependant, un récent rapport du groupe de travail sur les bonnes pratiques de recherche de l'ISPOR a suggéré l'inclusion de calculs de taille d'échantillon pour les CEA intégrés dans les essais cliniques [5]. De plus, les organismes de financement de subventions de recherche peuvent généralement demander des justifications statistiques de la taille de l'échantillon, même pour les critères d'évaluation économiques secondaires dans les essais cliniques sur le cancer [communication personnelle : Matthew Cheung, coprésident du Comité d'analyse économique, Groupe canadien des essais sur le cancer, 11 novembre 2022]. Cependant, il existe actuellement peu d'informations dans la littérature publiée concernant les estimations empiriques des paramètres de taille d'échantillon [5, 6]. Par conséquent, les analystes pourraient ne pas être en mesure d’examiner le pouvoir des ACE intégrés aux essais cliniques, malgré leur importance reconnue dans la littérature [5]. De plus, la probabilité qu'un nouveau traitement soit rentable sur la base des méthodes bayésiennes peut être difficile à estimer car les distributions antérieures de variance et de covariance ne sont pas non plus bien établies dans la littérature (6, 7).